Comisia Europeană, instituția executivă a Uniunii Europene, a autorizat primul tratament destinat persoanelor aflate într-o fază incipientă a diabetului zaharat de tip 1, care poate întârzia apariția formei clinice a bolii. Este vorba despre o premieră medicală, deoarece tratamentul vizează modificarea evoluției bolii înainte ca pacienții să ajungă să depindă zilnic de insulină.
Mai exact, este vorba despre medicamentul teplizumab, care va fi pus pe piața su denumirea comercială Teizeild, potrivit news.ro Acesta este indicat pentru pacienții cu vârsta de cel puțin opt ani, aflați în stadiul 2 al diabetului zaharat de tip 1, o etapă în care boala nu s-a manifestat încă din punct de vedere clinic.
Decizia vine în urma avizului favorabil emis în luna noiembrie a anului trecut de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) și marchează prima aprobare, la nivelul Uniunii Europene, a unei terapii care poate modifica evoluția diabetului zaharat de tip 1 autoimun.
Ce arată studiile clinice
Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 2 TN-10, care a demonstrat că tratamentul cu teplizumab a întârziat debutul stadiului clinic al diabetului zaharat de tip 1 cu o mediană de doi ani, comparativ cu placebo.
Studiul a inclus 76 de participanți, adulți și copii cu vârste cuprinse între opt și 45 de ani, toți fiind rude ale unor persoane cu diabet zaharat de tip 1 autoimun. Participanții se aflau în stadiul 2 al bolii, caracterizat prin prezența a cel puțin doi autoanticorpi specifici și valori anormale ale glicemiei, dar fără simptome clinice.
La finalul studiului, aproape 57% dintre pacienții tratați cu noul medicament au rămas în stadiul 2 al bolii, comparativ cu 28% în grupul placebo, ceea ce înseamnă că proporția pacienților fără debut clinic a fost aproape dublă în grupul tratat.
Participanții au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat într-un singur ciclu de tratament de 14 zile. Obiectivul principal al studiului a fost evaluarea timpului până la apariția diabetului zaharat de tip 1 în stadiul clinic (stadiul 3).
Rezultatele au arătat că timpul median până la diagnostic a fost de 48,4 luni în grupul tratat și de 24,4 luni în grupul placebo. Diabetul a fost diagnosticat la 43% dintre pacienții care au primit teplizumab, față de 72% dintre cei care au primit placebo, potrivit unui comunicat publicat luni de compania farmaceutică franceză Sanofi, care a dezvoltat tratamentul.
Siguranță și reacții adverse
Profilul de siguranță al medicamentului a fost similar cu cel observat în studiile anterioare. Cele mai frecvente reacții adverse au fost de natură hematologică, în special limfopenia tranzitorie, raportată la 75% dintre participanți, precum și erupțiile cutanate, observate la 36% dintre pacienți.
Cum acționează noul tratament
Teplizumab este un anticorp monoclonal care se leagă de receptorul CD3 și reprezintă prima terapie care vizează direct mecanismul autoimun al diabetului zaharat de tip 1. Prin suprimarea parțială a răspunsului imun, tratamentul permite pancreasului să producă insulină pentru o perioadă mai lungă de timp, întârziind astfel distrugerea completă a celulelor beta.
Medicamentul injectabil a intrat în portofoliul companiei Sanofi în urma achiziției Provention Bio, realizată în aprilie 2023. Provention Bio obținuse drepturile asupra medicamentului în anul 2018, de la compania MacroGenics.
Despre diabetul zaharat de tip 1
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună progresivă, în care sistemul imunitar distruge treptat celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei.
Evoluția bolii este împărțită în patru stadii:
- Stadiul 1: sunt prezenți autoanticorpii specifici, dar glicemia este normală;
- Stadiul 2: apar valori anormale ale glicemiei, fără simptome clinice;
- Stadiul 3: debutul clinic al bolii, cu hiperglicemie și simptome caracteristice;
- Stadiul 4: boala de lungă durată, cu pierderea aproape completă a funcției celulelor beta și risc crescut de complicații cronice.